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新諗法!罕見病藥提倡「試用期」

2021-01-04 (週一) 08:00 上午

全球首種適用於兒童及成人脊髓肌肉萎縮症(SMA)的藥物,經行政長官親自介入,在香港註冊至今超過兩年半,然而,數十名成人SMA患者仍未獲醫管局提供治療。

眼見自食其力且為家庭經濟支柱的成年SMA患者,肌力日漸衰退,香港罕見疾病聯盟、香港肌健協會、腦神經科專科醫生及健康經濟學學者齊倡政府試行「罕藥試用期」方案——按各方共同協商及訂定的臨床準則、試用期限和療效指標,試用期間患者無需付藥費;試用期限結束後,未達療效指標的患者將停止用藥,有療效的患者由現行安全網機制資助繼續用藥。(見上圖)

香港罕見疾病聯盟會長曾建平先生說:「即使國際間已有愈來愈多的獨立研究,證明適用藥nusinersen對成年SMA患者效用,政府仍不肯為成年患者提供相關藥物。罕盟建議政府牽頭,推行『罕藥試用期』計劃,加快罕藥在香港的可及性,具體落實今年施政報告針對罕病的新措施。」

專門研究罕藥政策的香港大學李嘉誠醫學院藥理及藥劑學系助理教授李雪博士表示:「『罕藥試用期』在外國已有先例,由政府、醫生、病人組織及藥廠共同訂立『試用期』的準則,包括試用時間、人數、藥效評估方法等,然後由藥廠免費或以低價提供藥物,供患者試用。長遠而言,有利政府及科研機構掌握臨床和成本效益的數據,增加政府在藥物議價方面的優勢,更有效地規劃及運用醫療資
源。」

英國已有類似用藥方案

英國國家卓越中心研究所(National Institute of Centre of Excellence,NICE)現正以類似的用藥方案,為所有年齡的一、二及可步行的三型SMA患者提供nusinersen治療。

腦神經科專科醫生區頴芝表示:「最近12個月內,有兩份針對nusinersen 對成人SMA患者活動能力改善的臨床研究在國際性醫學期刊發表,這些都是無藥廠資助的獨立醫學研究,數據反映藥物能改善高達近七成的第二型及第三型成年SMA患者的活動能力。」

SMA的特徵是脊髓及下腦幹的運動神經元喪失,導致嚴重及漸進性的肌肉萎縮及無力。患者最終可能會癱瘓及無法維持基本生活所需功能,如呼吸及吞嚥。一般成年患者都屬幼年時已經確診的二型或三型SMA,他們的預期壽命與健康人士無異。

患者:要盡快用藥工作養家

電腦程式開發員顏招銘,是兒童期發病的成年SMA患者之一。他表示,「無人知道疫情何時會結束,但我的病不容許我等到那一天來臨的時候才開始治療。在過去一年,我的手部活動能力再進一步退化,日常動作如提筆寫字都開始感到力不從心。我需要盡快用藥,維持活動能力,繼續工作養家。」

區頴芝醫生表示,獨立研究數據反映藥物能改善高達近七成的第二型及第三型成年SMA患者的活動能力。

顏招銘表示,過去一年自己手部的活動能力再進一步退化。